期刊简介
本刊为儿科专业学术期刊，办刊宗旨“面向临床、注重实用、提高儿科临床医生水平”。本刊报道儿科领域新成果、新技术、新进展、交流成熟的临床经验、注重临床研究，兼顾基础研究。
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首页>中国实用儿科杂志
- 杂志名称：中国实用儿科杂志
- 主管单位：中华人民共和国卫生部
- 主办单位：中国医师协会、中国实用医学杂志社
- 国际刊号：1005-2224
- 国内刊号：21-1333/R
- 出版周期：月刊
期刊荣誉：在中宣部、国家科委、新闻出版总署组织的第二届全国优秀期刊评比中获优秀期刊奖期刊收录：上海图书馆馆藏, 哥白尼索引(波兰), 知网收录(中), 北大核心期刊(中国人文社会科学核心期刊), 统计源核心期刊(中国科技论文核心期刊), CSCD 中国科学引文数据库来源期刊(含扩展版), JST 日本科学技术振兴机构数据库(日), 剑桥科学文摘, 万方收录(中), 国家图书馆馆藏, 维普收录(中)
血友病的基因治疗研究进展
文飞球
关键词：血友病, 基因重组, 凝血因子Ⅷ, 血液制品, 替代疗法, 患者, 先天性异常, 治愈, 基因治疗, 输注, 经济负担, 表达水平, 抑制性, 遗传病, 染色体, 出血性, 艾滋病, 乙肝, 血浆, 污染
摘要：血友病是一种X染色体连锁遗传病,由于编码凝血因子的基因先天性异常而导致的机体出血性紊乱.目前临床上主要采用蛋白替代疗法治疗血友病,即给患者反复输注从血浆中纯化的凝血因子Ⅷ或IX因子浓缩制品,也有采用基因重组凝血因子Ⅷ或IX因子制品.替代疗法虽然取得了较好的疗效,但患者不仅要承受沉重的经济负担,而且还面临血液制品无法完全杜绝艾滋病、乙肝等病毒污染的威胁,约20%的严重血友病A或3%血友病B患者由于反复输注凝血因子制品而产生抑制性抗体,这也是一个棘手的问题.且不能达到治愈的目的.由于凝血因子的表达水平决定血友病的严重程度,因此通过基因治疗让患者持续合成凝血因子成为可能的治愈手段.
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