期刊简介
本刊为儿科专业学术期刊，办刊宗旨“面向临床、注重实用、提高儿科临床医生水平”。本刊报道儿科领域新成果、新技术、新进展、交流成熟的临床经验、注重临床研究，兼顾基础研究。
往期目录
-
2000
-
2001
-
2002
-
2003
-
2004
-
2005
-
2006
-
2007
-
2008
-
2009
-
2010
-
2011
-
2012
-
2013
-
2014
-
2015
-
2016
-
2017
-
2018
首页>中国实用儿科杂志
- 杂志名称：中国实用儿科杂志
- 主管单位：中华人民共和国卫生部
- 主办单位：中国医师协会、中国实用医学杂志社
- 国际刊号：1005-2224
- 国内刊号：21-1333/R
- 出版周期：月刊
期刊荣誉：在中宣部、国家科委、新闻出版总署组织的第二届全国优秀期刊评比中获优秀期刊奖期刊收录：上海图书馆馆藏, 哥白尼索引(波兰), 知网收录(中), 北大核心期刊(中国人文社会科学核心期刊), 统计源核心期刊(中国科技论文核心期刊), CSCD 中国科学引文数据库来源期刊(含扩展版), JST 日本科学技术振兴机构数据库(日), 剑桥科学文摘, 万方收录(中), 国家图书馆馆藏, 维普收录(中)
原发性免疫缺陷病基因治疗
安云飞；赵晓东
关键词：原发性免疫缺陷病, 基因治疗, 基因编辑, 载体
摘要：原发性免疫缺陷病(PID)是由基因突变造成免疫细胞数量和(或)功能异常的一类致死性疾病,发病率约1/5000,我国至少有存活患儿200000例.造血干细胞移植为目前大部分致死性PID的惟一根治手段,但由于供者难寻、花费巨大以及不同程度的免疫排异反应,大部分患儿无法接受治疗.基因治疗指对患者自体造血千细胞突变基因进行修复,以重建免疫系统的新型根治方法.PID历来是基因治疗的首选适应证,基因治疗同样也是PID具前景的新型根治手段,已经在许多PID病种中取得初步成功.我国部分单位也已启动PID基因治疗临床前研究.另外,以TALEN、ZFN、CRISPR-Cas9技术为代表的定点甚至原位基因编辑技术的深入研究,使缺陷基因原位修复成为可能,完全有希望解决基因表达精确调控、保持基因组完整性等难题,让基因治疗造福广大PID患儿及家庭.
友情链接